Investigadores de la Ohio State University Medical Center y del Nationwide Children´s Hospital han desarrollado un vector viral diseñado para liberar un gen en los ojos de personas con una variante heredable y de desarrollo progresivo de ceguera, la cual afecta principalmente a varones.
El vector es parte de una investigación en fase de ensayo clínico , sobre el uso de la terapia génica para curar la coroideremia, una enfermedad que aproximadamente afecta a unas 100.000 personas alrededor del mundo. El ensayo lo están llevando a cabo investigadores de la University of Oxford, en Inglatera.
El vector ha sido diseñado por el doctor Matthew During, profesor de virología molecular, inmunología y genética médica de la Ohio State, en colaboración con Robert MacLaren, profesor de oftalmología de la universidad de Oxford, el cual lideró el ensayo clínico.
El investigador K. Reed Clark, director de la planta de fabricación clínica, en el centro de Terapia Génica del Nationwide Children´s Hospital, y su equipo se encargaron de producir el vector para uso clínico que se ha administrado a los pacientes en el ensayo.
During dijo mientras estaba en la sala de operaciones durante la cirugía pionera: “Yo y mis colegas estamos excitados por el hecho de haber colaborado en este descubrimiento médico tan significativo”, dijo During. “Hemos trabajado durante muchos años en el diseño y la optimización de virus para poder introducir genes en células humanas de una forma segura, y de muchas vías posibles el ojo es el objetivo ideal. El trabajo de fabricación del vector facilitado por el Nationwide Children´s Hospital es fantástico, y el doctor Clark y su equipo se merecen una felicitación por haber proporcionado este vector clínico que por primera vez ofrece a los pacientes la posibilidad de someterse a una terapia efectiva”.
During y sus colegas diseñaron un vector viral para que infecte las células fotorreceptoras sensibles a la luz, las cuales revisten la parte posterior del ojo formando la retina. La coroidemia causa una degeneración de estas células y una ceguera progresiva. Normalmente el diagnóstico se realiza en la niñez y la ceguera total aparece alrededor de los 45 años.
“Este ensayo representa el primer intento para tratar esta enfermedad y la primera vez en la que se emplea la terapia génica para tratar las células fotosensibles de la retina”, dijo During. “Creemos que esto es una gran promesa para el tratamiento de otras causas genéticas de ceguera, como es el caso de la retinitis pigmentosa”.
En el ensayo, 12 pacientes serán tratados en un solo ojo. Se necesitarán un total de 2 años para saber si el tratamiento de terapia génica ha parado la degeneración. El ensayo se construyó en base a la investigación en la terapia génica llevada a cabo en colaboración con Miguel Seabra, en el Imperial College, en Londres, junto con During y Clark de la Ohio State.
“Esta enfermedad ha sido reconocida como una forma incurable de ceguera durante cientos de años”, dijo MacLaren. “No puedo describir mi felicidad pensando que se ha diseñado un tratamiento genético que potencialmente podría detener esto únicamente con una simple inyección.
Fuente: Science Daily.
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