El glaucoma podría ser tratado exitosamente con terapia génica

Ojo derecho afectado de glaucoma.
James Heilman, MD / CC BY-SA

Un nuevo estudio dirigido por la Universidad de Bristol ha demostrado que una afección ocular común, el glaucoma, podría tratarse con éxito con una sola inyección utilizando terapia génica, lo que mejoraría las opciones de tratamiento, la efectividad y la calidad de vida para muchos pacientes. El glaucoma afecta a más de 64 millones de personas en todo el mundo y es una causa principal de ceguera irreversible. Generalmente es causada por la acumulación de líquido en la parte frontal del ojo, lo que aumenta la presión dentro del ojo y daña progresivamente los nervios responsables de la vista. Los tratamientos actuales incluyen gotas para los ojos, láser o cirugía, todos los cuales tienen limitaciones y desventajas.

El equipo de investigación dirigido por académicos de la Facultad de Medicina de Bristol, probó un nuevo enfoque que podría proporcionar opciones y beneficios de tratamiento adicionales. Sus hallazgos se han publicado el 3 de marzo en la revista Molecular Therapy. Los investigadores diseñaron una terapia génica y demostraron una prueba de concepto utilizando modelos experimentales de glaucoma en ratones y tejido de donantes humanos. El tratamiento se dirigió a una parte del ojo llamada cuerpo ciliar, que produce el líquido que mantiene la presión dentro del ojo. Utilizando la última tecnología de edición de genes llamada CRISPR, se inactivó un gen llamado Aquaporina 1 en el cuerpo ciliar, lo que redujo la presión ocular.

El Dr. Colin Chu, investigador principal visitante en la Facultad de Medicina de Bristol y autor de correspondencia, dijo: "Actualmente no existe una cura para el glaucoma, lo que puede conducir a la pérdida de la visión si la enfermedad no se diagnostica y trata a tiempo". "Esperamos avanzar hacia ensayos clínicos para este nuevo tratamiento en el futuro cercano. Si tiene éxito, podría permitir un tratamiento a largo plazo del glaucoma con una única inyección ocular, lo que mejoraría la calidad de vida de muchos pacientes mientras los institutos nacionales de salud se ahorra tiempo y dinero ".

Los académicos están actualmente en conversaciones con socios de la industria para apoyar el trabajo de laboratorio y avanzar rápidamente en esta nueva opción de tratamiento hacia ensayos clínicos.

Fuente de la noticia: University of Bristol. "Glaucoma could be successfully treated with gene therapy." ScienceDaily. ScienceDaily, 21 April 2020. www.sciencedaily.com/releases/2020/04/200421112608.htm