Una nueva terapia génica ofrece esperanzas para el tratamiento de la inmunodeficiencia combinada severa

Los investigadores han descubierto que la terapia génica usando un sistema de liberación modificada, o vector, puede restaurar el sistema inmune de los niños con inmunodeficiencia combinada severa (SCID-X1), enfermedad ligada al cromosoma X, un raro trastorno hereditario, potencialmente mortal que afecta principalmente a los varones. Los esfuerzos previos para tratar SCID-X1 con la terapia génica tuvieron éxito, pero aproximadamente una cuarta parte de los niños desarrollaron leucemia dos a cinco años después del tratamiento. Los resultados de un estudio financiado en parte por el Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas (NIAID) de los Estados Unidos, un componente de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), sugieren que el nuevo vector es igualmente eficaz en la restauración de la inmunidad y puede ser más seguro que los métodos anteriores.

En esta patología, las mutaciones en un gen específico impiden el desarrollo de los linfocitos T que combaten las infeccioes. El tratamiento estándar para la SCID es el trasplante de células madre formadoras de células sanguíneas, pero algunos pacientes carecen de un donante adecuado. En la terapia génica, los médicos eliminan las células madre de la médula ósea del paciente, utilizan un vector para insertar un gen corregido y luego insertan las células madre corregidas al paciente. Los científicos sospechan que en los vectores utilizados en estudios anteriores pueden haber genes que controlan el ciclo celular, lo que contribuye a la activación de la leucemia.

En el estudio actual, nueve niños con SCID-X1 se sometieron a la terapia génica usando un vector diseñado por los investigadores del estudio. Siete niños desarrollaron linfocitos T funcionales a niveles comparables a los observados en estudios anteriores y se han mantenido sanos de uno a tres años después del tratamiento. Los análisis de los linfocitos T de los niños sugieren que el nuevo vector causa menos cambios genómicos que podrían estar vinculados al desarrollo de la leucemia. Los investigadores continuarán monitoreando los chicos para estudiar si desarrollan leucemia. De los otros dos niños, uno murió de una infección viral preexistente poco después de recibir la terapia, y uno no logró desarrollar linfocitos T corregidos y se le dio un trasplante de células madre de un donante no emparentado.

Fuente: ScienceDaily